Mangel an Norditropin-Wachstumshormon: Schüsse

Von

Sydney Lupkin

Norditropin, ein Wachstumshormon von Novo Nordisk, ist nach wie vor Mangelware, was Eltern frustriert. Bloomberg über Getty Images Bildunterschrift ausblenden

Norditropin, ein Wachstumshormon von Novo Nordisk, ist weiterhin Mangelware, was Eltern frustriert.

Eddie hielt Bryan den Löwen hoch, ein Stofftier mit einem ganz eigenen winzigen Plüsch-Injektorstift und kleinen blauen Sternen, die auf seinen flauschigen Körper genäht waren.

„Bei den Sternen machen wir die Aufnahmen“, sagte sein Vater und veranlasste damit seinen vierjährigen Sohn, sich einzumischen.

„Ja! Ähm, das ist der Stift“, sagte Eddie, während er dem Löwen ein paar falsche Schüsse gab. Das Spielzeug war ein Geschenk von Novo Nordisk, dem dänischen Pharmaunternehmen, das Norditropin herstellt, ein injizierbares Wachstumshormonmedikament für Kinder wie Eddie, deren Körper nicht genug Hormone produziert, die sie zum Wachsen benötigen.

Ein paar Minuten später war es für Eddies Vater an der Zeit, ihm die richtige Chance zu geben. Die Nadel des Norditropin-Injektors macht einen winzigen Schlag, als sie in Eddies Hintern eindringt, genau dort, wo sich einer der Sterne von Bryan the Lion befindet. Eddies Vater zählt: „1, 2, 3, 4, 5, 6.“

„Linker Hintern heute!“ Sagte Eddie unbeeindruckt.

Eddie hat einen Zwillingsbruder, Harry, der nicht an dieser Krankheit leidet und für sein Alter immer durchschnittlich war. Er ist etwa einen Kopf größer als Eddie und wartet darauf, dass sein Bruder zur Landebahn zurückkehrt, die sie aus Bauklötzen gebaut, aber mit Plastikdinosauriern statt mit Flugzeugen bevölkert haben.

Die täglichen Injektionen sind seit seinem dritten Lebensjahr ein routinemäßiger Teil von Eddies Leben, nachdem bei ihm die erbliche Albright-Osteodystrophie, eine seltene Erkrankung, und eine schwere, früh einsetzende Skoliose diagnostiziert wurden.

Doch die Routine wurde durch die Engpässe bei der Droge bedroht, die um Thanksgiving herum einsetzten. Eddie weiß nicht, dass sein Vater, Edward Garnett, in den letzten Monaten stundenlang am Telefon versucht hat, an Norditropin-Stifte zu kommen.

Novo Nordisk sagte bereits zu Beginn, dass die Versorgung bis Februar wiederhergestellt sein werde. Dann erstreckte sich die Schätzung bis Juni. Nun wird erwartet, dass der Mangel den Rest des Jahres anhalten wird.

„Leider haben unvorhergesehene Umstände zu einer längeren Anlaufzeit als erwartet geführt, um die Kapazität unserer neuen Produktionsanlage zu erweitern und die ständig steigende weltweite Nachfrage nach Norditropin zu decken“, sagte Allison Schneider, Sprecherin von Novo Nordisk, in einer E-Mail gegenüber NPR. „Diese Produktionsverzögerungen bedeuten, dass es in den USA weiterhin zeitweise zu Produktverfügbarkeiten kommen wird, wobei es bis Ende 2023 zu Lagerbeständen aller Norditropin-Dosisstärken kommen wird.“

Sie sagte, das Unternehmen erhöhe die Produktionskapazität und gehe davon aus, dass sich das Angebot im Jahr 2024 „stabilisieren“ werde. „Wir verstehen, wie frustrierend diese Situation für die Gemeinden ist, in denen wir tätig sind, und tun alles, was wir können, um die Auswirkungen für alle Betroffenen so gering wie möglich zu halten.“

Das Unternehmen ging nicht näher auf die „unvorhergesehenen Umstände“ ein und hat nicht viele Einzelheiten zu den Gründen für den anhaltenden Mangel öffentlich bekannt gegeben.

Für Familien viele Fragen und wenige Antworten

Die Eltern sind besorgt. Bei Kindern, denen das Wachstumshormon fehlt, bedeutet jeder Tag, an dem sie eine Injektion verpassen, eine Grenze für ihr Wachstum.

In den sozialen Medien haben sich Eltern gefragt, ob der Mangel ein Auftakt für das Absetzen des Medikaments ist. Hat der Mangel etwas mit dem neuesten Blockbuster-Medikament Ozempic von Novo Nordisk zu tun, einem Diabetes-Medikament, das häufig zum Abnehmen eingesetzt wird? Sie hatten keine Ahnung.

Garnett, dessen Familie in Washington, D.C. lebt, hatte im vergangenen Dezember Schwierigkeiten, Eddies Norditropin-Rezept einzulösen. Dann gingen er und seine Frau zu einer Facebook-Gruppe für Kinder mit seltenen Erkrankungen wie der von Eddie und fanden heraus, dass viele Familien das gleiche Problem hatten.

„Uns wurde gesagt, dass es sich um ein Herstellungsproblem handelt“, sagte Garnett gegenüber NPR, aber Sachbearbeiter von Novo Nordisk sagten, sie könnten ihm nichts anderes sagen. „Ich dachte: Okay, das ist nicht besonders hilfreich.“

Er sagte, die kalte Schulter stünde im krassen Gegensatz zu der Art und Weise, wie das Unternehmen den Garnetts vorschlug, Norditropin für Eddie einer anderen Marke vorzuziehen. Novo Nordisk schickte eine Krankenschwester zu ihnen nach Hause, um den Fall zu bearbeiten, und schickte Bryan den Löwen per Post.

Unterdessen bemerkte Eddies Mutter Julia, dass viel über Ozempic geredet wurde, während sie durch Instagram scrollte, um sich zu entspannen, nachdem die Kinder ins Bett gegangen waren. Es gab virale Geschichten über Prominente, die das Diabetes-Medikament zur Gewichtsreduktion nutzten, und Berichte über eine stark steigende Off-Label-Nachfrage, die dazu führte, dass Patienten mit Diabetes verzweifelt nach ihrem Medikament suchten.

Dann sah sie im Januar in einer Folge von 60 Minutes den Ozempic-Injektorstift. Für sie – und viele andere gestresste Norditropin-Eltern, die sich in den sozialen Medien gegenseitig anvertrauten – sah es genauso aus wie der Norditropin-Pen. Und beide wurden von Novo Nordisk hergestellt.

„Ich habe den Stift gesehen und dachte: ‚Das ist genau derselbe Stift‘“, sagte Julia. Ohne viele Informationen seitens des Unternehmens ist es zu einer populären Theorie geworden: Vielleicht hat Novo Nordisk, der Schwierigkeiten hatte, die steigende Nachfrage nach Ozempic zu befriedigen, Plastikstifte von Norditropin abgezweigt, um sie für Ozempic zu verwenden.

Kann es nicht ausschließen

Laut öffentlichen Aufzeichnungen der National Library of Medicine und Informationen von Novo Nordisk teilt Norditropin keine Arzneimittelproduktionsstandorte mit Ozempic. Allerdings müssen Hersteller von Bauteilen, zu denen auch Kunststoff-Injektionsstifte gehören könnten, in diesen Aufzeichnungen nicht aufgeführt werden.

Schneider von Novo Nordisk sagte, der Verdacht der Eltern, dass Norditropin-Pens an Ozempic umgeleitet würden, sei falsch. Sie sagte auch, dass Norditropin nicht in denselben Fabriken hergestellt werde wie die Diabetes- und Abnehmmedikamente des Unternehmens – und dass ihre Produktion die Versorgung mit Norditropin nicht beeinträchtigt habe. Sie antwortete nicht fristgerecht, ob Ozempic und Norditropin Injektor-Pens oder Pen-Produktionsstandorte teilen.

Es ist schwierig, es unabhängig zu überprüfen. „Diese Dinge sind sehr kompliziert“, sagte Yali Friedman, Gründerin und Präsidentin von DrugPatentWatch.com. „Und selbst wenn zwei Stifte gleich aussehen, heißt das nicht, dass sie gleich sind. Man weiß nie, was im Inneren vor sich geht.“

Nachdem er einen Blick auf die Patente geworfen hatte, sagte er, dass die Medikamentenstifte einige Komponenten gemeinsam hätten, aber wahrscheinlich nicht gleich seien.

Dennoch sagte er, er könne die Möglichkeit auch nicht ausschließen.

Warten auf Erleichterung

Dr. Bradley Miller, ein pädiatrischer Endokrinologe und Professor an der University of Minnesota Medical School, ist nicht Eddies Arzt, aber er hat viele Patienten, die auf Norditropin angewiesen sind. Er sagte, es sei nicht das erste Mal, dass er von einem Elternteil die Ozempic-Stift-Theorie höre. Für ihn ist klar, dass Familien gestresst sind.

„Wir hatten Familien, die Beschwerden gegen mich, mein Personal und mein Krankenhaus eingereicht haben, weil ich keine zusätzlichen Leute eingestellt habe, um den Mangel zu beheben“, sagte er und fügte hinzu, dass seine Patienten während des Mangels die ganze Bandbreite durchlaufen hätten. „Ich hatte drei Monate lang Patienten ohne Wachstumshormon und ich hatte Patienten, die, aus welchen Gründen auch immer, keine einzige Dosis vergessen hatten.“

Für die meisten Kinder ist eine verpasste Impfung eine verpasste Chance, zu wachsen und die gleiche Größe wie andere Kinder in ihrem Alter zu erreichen. Für einige sehr kleine Kinder kann ein Mangel an Wachstumshormon schwerwiegendere Folgen haben, sagte Miller, einschließlich gefährlicher Hypoglykämie oder niedrigem Blutzucker. Aber in seiner Praxis mit zwischen 500 und 600 Kindern seien nur etwa fünf davon gefährdet, sagte er.

Obwohl es möglich ist, auf das Wachstumshormon eines anderen Unternehmens wie Humatrope von Eli Lilly oder Genotropin von Pfizer umzusteigen, weigerten sich Versicherungsgesellschaften bis vor Kurzem oft, die Konkurrenzmedikamente zu übernehmen, sagte Miller. Und als einige Patienten mit der Umstellung begannen, kam es auch bei einigen anderen Medikamenten zu Engpässen.

Miller, der nicht im Namen von Novo Nordisk spricht, aber das Unternehmen und andere Pharmaunternehmen, die Wachstumshormonprodukte herstellen, beraten hat, sagte, er habe letztes Jahr durch Unternehmenskontakte erfahren, dass die Produktion von Norditropin von einer Fabrik auf eine andere verlagert werde.

Der Wechsel dauerte länger als erwartet. „Sie erkannten, dass die kurzfristige Entwicklung viel länger dauern würde“, sagte Miller. Im Januar schickte Novo Nordisk einen Brief an Gesundheitsdienstleister, in dem es erklärte, dass in den nächsten Monaten kein neues Norditropin in die USA gelangen werde. In dem Schreiben wurde von „Verzögerungen bei der Herstellung“ gesprochen.

In einem im Februar versandten Brief hieß es, dass einige Lieferungen an US-Großhändler wieder aufgenommen würden, die Verfügbarkeit jedoch zeitweise bis Juni bestehen bleiben würde. Unterdessen gäbe es nicht genug Norditropin, um die Nachfrage durch die Patientenhilfsprogramme des Unternehmens zu decken, einschließlich eines Programms, das Patienten, die dafür in Frage kommen, das Medikament kostenlos zur Verfügung stellt. Norditropin ist teuer: Der Listenpreis für den am häufigsten verwendeten Stift beträgt 1.535,70 US-Dollar, und ein typischer Monatsvorrat kostet laut GoodRx, einer Website, die Patienten hilft, Rabatte auf Medikamente zu erhalten, mehr als 6.000 US-Dollar.

„Am stärksten betroffen sind diejenigen, die am Patientenhilfsprogramm teilnehmen“, sagte Miller in einer E-Mail an NPR, nachdem er von Novo Nordisk ein Update darüber erhalten hatte, wie der Mangel bis zum Jahresende anhalten würde. „Einige von ihnen haben seit Monaten keine Medikamente mehr.“

Ein Teil des Problems bestehe darin, dass die gestiegene Nachfrage die Produktionsverzögerungen verschärfe, sagte das Unternehmen.

Als NPR versuchte, dies unabhängig anhand der Daten zu Verschreibungsansprüchen von Definitive Healthcare zu überprüfen, konnte es einen Anstieg der Nachfrage nicht ganz bestätigen. Tatsächlich waren die monatlichen Ansprüche in fünf der zehn Monate vor Beginn der Knappheit zurückgegangen.

„Manchmal ist das alles, was wir bekommen.“

Während Unternehmen die Food and Drug Administration über auftretende Engpässe informieren müssen, sind sie nicht verpflichtet, den Grund für die Knappheit öffentlich bekannt zu geben.

„[Pharmazeutische Unternehmen] haben grundsätzlich die Möglichkeit zu kontrollieren, welche Informationen herauskommen und welche nicht“, sagte Michael Ganio, leitender Direktor für Apothekenpraxis und -qualität bei der American Society of Health System Pharmacists, die eine eigene Datenbank zu Medikamentenengpässen führt. „Wir können manchmal auch versuchen, Teile des Puzzles zusammenzusetzen. Wenn man sich Dinge wie FDA-Inspektionsberichte oder FDA-Warnschreiben ansieht, hilft uns das manchmal, etwas mehr Einblick in die Ursache eines Mangels zu bekommen.“

Ganio sagte, dass es zum Norditropin-Mangel viele Informationen fehle, die über einen Anstieg der Nachfrage und Produktionsverzögerungen hinausgingen. „Das ist äußerst vage“, sagte er. „Aber manchmal ist das alles, was wir bekommen.“

Auf die Frage, warum die Lösung des Mangels immer weiter in die Ferne zu rücken scheint, sagte Novo Nordisk-Sprecher Schneider gegenüber NPR, das Unternehmen habe Probleme gehabt, genügend Fläschchen mit dem Medikament zu füllen, und „zusätzliche unvorhergesehene Ausfallzeiten“ gehabt.

„Wir verstehen, wie frustrierend diese Situation für die Gemeinden ist, denen wir dienen“, sagte sie. „Wir engagieren uns weiterhin für diese Gemeinschaft und tun alles, was wir können, um die Versorgung zu stabilisieren und zeitnahe und transparente Informationen auszutauschen.“

Als NPR Garnett kontaktierte, um ihn mit Informationen von Schnieder von Novo Nordisk über den Mangel auf dem Laufenden zu halten, hatte er gemischte Gefühle. Er war froh zu erfahren, dass das Medikament nicht abgesetzt wurde, wie einige Eltern befürchtet hatten, rechnete aber nicht damit, dass der Mangel noch so lange anhalten würde. Auch der Mangel an Antworten ist ärgerlich. „Es ist intellektuell ziemlich frustrierend, einfach nicht wirklich zu verstehen, warum“, sagt er.

„Wir konnten unsere Rezepte einlösen. Ich habe es tatsächlich erst heute gemacht. Es ist jeden Monat super, super stressig.“

Bearbeitet von Scott Hensley für Ausstrahlung und Aufnahmen.